Pourquoi courir ?

La 14e édition d’Enfants sans Cancer financera notamment les programmes de recherche sélectionnés dans le cadre de notre appel à projets Fight Kids Cancer.

Fight Kids Cancer est un appel à projets européen inédit que nous avons lancé en 2020 avec la Fondation belge KickCancer et la Fondation luxembourgeoise Kriibskrank Kanner, en collaboration avec l’ESF – European Science Foundation – et un comité d’experts scientifiques internationaux.

Les projets de recherche sont évalués selon trois critères : impact patients, excellence scientifique et innovation. Ces projets bénéficient de financements d’Imagine for Margo (France), de KickCancer (Belgique), de Kriibskrank Kanner (Luxembourg), de KiKa (Pays-Bas) et de Cris Cancer Foundation (Espagne) !

8 projets d’excellence financés à hauteur de 12 millions d’euros en 2025 : une avancée majeure dans la lutte contre les cancers pédiatriques !

Cette année, la course Enfants sans Cancer participera au financement de 5 essais cliniques et 3 projets de recherche translationnelle ambitieux contre les cancers pédiatriques les plus difficiles à guérir.

5 projets de recherche clinique pour apporter les innovations au chevet du patient

ACHILLES/HR-NBL2 : deux approches innovantes contre le neuroblastome pédiatrique à haut risque

Le neuroblastome représente 10% des cancers pédiatriques et est souvent diagnostiquée avant l’âge de cinq ans, dont plus de la moitié des cas sont métastatiques au diagnostic. Les formes à haut risque (HR-NBL) présentent un mauvais pronostic malgré des traitements intensifs. Cet essai clinique, soutenu par Fight Kids Cancer, vise à améliorer les chances de survie de ces enfants en testant deux approches innovantes en première ligne de traitement : une combinaison de chimiothérapie et immunothérapie (Dinutuximab beta), et l’ajout d’un inhibiteur d’ALK, le Lorlatinib, pour les patients présentant une mutation spécifique.

Cet essai, coordonné au niveau européen, pourrait permettre un accès plus large à ces traitements prometteurs, ouvrir la voie à leur autorisation, et mieux personnaliser les soins en identifiant les facteurs prédictifs de réponse et l’impact cognitif éventuel du traitement.

Caractéristiques :

• Neuroblastome à haut risque en première ligne
• 2 combinaisons thérapeutiques
• 217 patients
• Financement : 1.657.000 €

GD2-CART01_EU : des cellules CAR-T pour vaincre les rechutes du neuroblastome à haut risque

Le projet GD2-CART01_EU vise à développer une nouvelle stratégie de traitement pour les enfants et adolescents atteints de neuroblastome à haut risque ou en rechute. Bien que les traitements actuels aient permis d’améliorer la survie, près de 50 % des patients rechutent, soulignant la nécessité de thérapies plus innovantes et moins toxiques. Le projet s’appuie sur les cellules CAR-T, des lymphocytes T modifiés génétiquement pour cibler et détruire les cellules tumorales. En particulier, le GD2-CART01, qui cible l’antigène GD2 présent sur les cellules de neuroblastome, a montré des résultats très prometteurs en phase I/II, avec une efficacité marquée et une toxicité maîtrisée, ce qui lui a valu la désignation PRIME par l’EMA. L’essai clinique multicentrique, coordonné par l’hôpital Bambino Gesù à Rome sera mené entre 2025 et 2029 et impliquera 27 patients dans neuf pays européens. Il concernera cette fois-ci des patients à un stade plus précoce de la maladie et pourrait, en cas de succès, aboutir à une autorisation de mise sur le marché de cette thérapie novatrice, ouvrant ainsi un accès élargi à cette technologie pour les enfants en Europe.

Caractéristiques :

• Neuroblastome à haut risque et en rechute
• CAR-T Cell GD2
• 27 patients
• Financement : 1.500.000 € (Fight Kids Cancer)

CARINA : une thérapie CAR-T novatrice pour lutter contre les leucémies myéloïdes pédiatriques en rechute

Le projet CARINA vise à améliorer les chances de guérison des enfants atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) en rechute ou réfractaire, une forme particulièrement difficile à traiter. Cet essai clinique repose sur l’utilisation de cellules CAR-T génétiquement modifiées et dérivées de donneurs sains, ciblant la protéine CD45 exprimée par la majorité des cellules souches leucémiques. Ces cellules sont conçues pour détruire à la fois les cellules leucémiques et la moelle osseuse malade, avant d’être elles-mêmes éliminées afin de permettre une greffe de cellules souches de la moelle osseuse provenant d’un donneur sain. Ce traitement a montré une efficacité prometteuse dans des modèles animaux et sera évalué dans le cadre de cette étude clinique internationale ; menée par l’University College London auprès de 24 enfants. Cet essai est financé à hauteur de 2,2 millions d’euros par Fight Kids Cancer pour une durée de 5 ans.

Caractéristiques :

• Leucémie Myéloïde Aigüe en rechute
• CAR-T CD45
• 24 patients
• Financement : 2.200.000 € (Fight Kids Cancer)

INTER-EWING 1 : un essai international pour améliorer la survie dans le sarcome d’Ewing multimétastasique

INTER-EWING-1 est un essai clinique international destiné à améliorer le traitement du sarcome d’Ewing, un cancer rare des os ou des tissus mous touchant principalement les enfants, adolescents et jeunes adultes. ce projet vise à optimiser la prise en charge des formes métastatiques, dont les taux de survie restent très faibles (30 à 36 %). L’étude évalue notamment l’ajout du regorafénib à la chimiothérapie standard, ainsi que l’impact d’une chimiothérapie prolongée à dose réduite en fin de traitement. Elle explore aussi des approches innovantes en radiothérapie, avec des doses adaptées selon les situations cliniques, et cherche à identifier des biomarqueurs prédictifs de l’évolution de la maladie grâce à l’analyse d’échantillons biologiques et d’imageries. Enfin, des questionnaires sur la qualité de vie sont intégrés afin d’évaluer l’impact global des traitements.

Caractéristiques :

• Etude de phase III de la combinaison Regorafenib-chimiothérapie pour les patients avec un sarcome d’Ewing multimétastasique
• 150 patients
• Financement : 1.464.000 euros (Fight Kids Cancer)

INTER-B-NHL 2025 : vers des traitements moins toxiques pour les enfants atteints de lymphome non-hodgkinien B

Le projet INTER-B-NHL 2025 vise à améliorer le traitement des lymphomes B pédiatriques non-hodgkiniens en évaluant une stratégie de désescalade thérapeutique. Si les formes à haut risque bénéficient déjà d’un traitement par immunothérapie, le rituximab, associé à la chimiothérapie, les formes à risque standard (40 % des cas) sont aujourd’hui soignées par une chimiothérapie efficace mais très toxique. L’étude propose de remplacer la doxorubicine, molécule responsable de nombreux effets secondaires, par le rituximab, afin de réduire la toxicité sans compromettre l’efficacité du traitement. Menée dans plus de 12 pays et incluant 300 patients sur 5 ans, cette étude intégrera aussi une participation active des enfants et de leurs familles via un outil numérique de suivi des symptômes et de la qualité de vie.

Caractéristiques :

• Traitement d’enfants, adolescents et jeunes adultes atteints par un lymphome non-hodgkinien à lymphocytes B
• 1 Combinaison Immunothérapie & Chimiothérapie
• Financement : 1.200.000 euros

3 projets de recherche translationnelle pour renforcer, dans l’avenir, notre arsenal thérapeutique et réduire les effets secondaires

CRYSTAL-Immune : un projet pour une immunothérapie plus efficace contre les leucémies infiltrant le système nerveux central

Le projet CRYSTAL-Immune vise à améliorer l’efficacité de l’immunothérapie pour les enfants atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) lorsque les cellules cancéreuses envahissent le système nerveux central (SNC), et peu réceptives aux nouveaux traitements par immunothérapie. Bien que la chimiothérapie injectée dans le liquide céphalorachidien permette de guérir plus de 90 % des patients, elle provoque des effets secondaires neurologiques importants chez près de 40 % des enfants. Ce projet international piloté par la Pr Christina Halsey (Université de Glasgow) a pour ambition de mieux comprendre le fonctionnement du système immunitaire dans le SNC en analysant des échantillons de liquide céphalorachidien à l’aide de technologies avancées. Les chercheurs établiront une cartographie précise des cellules immunitaires présentes et testeront en laboratoire des approches pour renforcer leur activité, notamment celle des CAR-T cells, afin de développer des alternatives plus efficaces et moins toxiques aux injections spinales actuelles.

Caractéristiques :

• Optimiser les approches d’immunothérapie pour traiter les invasions de cellules leucémiques lymphoblastiques dans le système nerveux central
• Financement : 1.500.000 euros

EurATRT : une étude qui nous emmène vers une médecine de précision pour les tumeurs rhabdoïdes pédiatriques

Le projet EurATRT vise à améliorer le traitement des tumeurs rhabdoïdes tératoïdes atypiques (ATRT), des cancers pédiatriques rares et très agressifs touchant principalement les jeunes enfants. Malgré des traitements lourds, 60 % des patients ne survivent pas et les survivants souffrent souvent de graves séquelles. En s’appuyant sur le plus grand essai clinique mondial jamais réalisé sur l’ATRT (SIOPE ATRT01), ce projet ambitionne de mieux comprendre les différences biologiques entre les patients pour prédire leur réponse aux traitements et proposer une médecine de précision. À travers l’étude de 300 patients, les chercheurs analyseront les facteurs génétiques prédictifs de réponse aux traitements, développeront des outils de détection précoce des rechutes et testeront de nouveaux traitements sur des modèles d’étude dérivés des tumeurs des patients. Ce travail, mené par une équipe multidisciplinaire, devrait permettre de personnaliser les soins, réduire les effets secondaires et proposer des alternatives thérapeutiques pour les patients en impasse.

Caractéristiques :

• Etude ancillaire de l’essai clinique SIOPE-ATRT01 : étude des facteurs biologiques préductifs de réponse aux traitements
• Financement : 1.300.000 euros

SIGBMRRI : un programme pour comprendre la résistance thérapeutique dans les tumeurs cérébrales pédiatriques agressives

Ce projet de recherche, piloté par Dr. Manav Pathania (Université de Cambridge), vise à identifier de nouvelles stratégies thérapeutiques pour les tumeurs cérébrales pédiatriques les plus agressives, en particulier les gliomes de haut-grade et les épendymomes, dont les taux de survie restent très faibles. En se concentrant sur le microenvironnement tumoral — l’espace dans lequel les cellules cancéreuses se développent — les chercheurs cherchent à comprendre comment ces tumeurs interagissent avec leur environnement et développent une résistance aux traitements, notamment la radiothérapie et les immunothérapies avancées comme les cellules CAR-T. Grâce à l’analyse d’échantillons de patients et de modèles murins innovants, ils cartographieront ces interactions et identifieront des vulnérabilités exploitables pour développer de nouvelles approches thérapeutiques. En combinant génomique, biologie cellulaire et modélisation expérimentale, ce projet ambitionne d’améliorer les traitements de précision et d’augmenter les chances de survie pour les enfants atteints de ces cancers cérébraux dévastateurs.

Caractéristiques :

• Projet piloté par le Dr. Manav Pathania (Université de Cambridge)
• Identification des mécanismes de résistance à la radiothérapie et l’immunothérapie des tumeurs cérébrales de haut grade
• Financement : 1.132.000 €

Le comité scientifique de Fight Kids Cancer : six experts internationaux indépendants